COMPETING TECHNOLOGIESAs if drug de

COMPETING TECHNOLOGIESAs if drug development was not risky enough, Sangamo also faced the threat that its ZFN technol ogy would be rendered obsolete by other gene-editing alternatives. In early 2015, two alternatives were gain ing traction: TALENs (transcription activator-like effector nucleases), and CRISPRs (clustered regularly interspaced short palindromic repeats). TALENs are like ZFNs in that they are special nucleases that iden tify and bind to a specific part of the DNA and cut the genome at a desired spot. The main difference between the two is how they identify the right DNA binding location. By 2015, ZFN technology was more mature and better developed, but TALEN technology was considered more straightforward to design treatments with, and thus many considered it to have an advan tage in the longer term.' According to Stephen Ekker, director of the Mayo Addiction Research Center at the Mayo Clinic Cancer Center, while ZFNs had established the proof of principle for genome-editing technology, "TALENs ... do most of what ZFNs do, but cheaper, faster and better."® On the other hand, TALEN molecules were larger, which made them more difficult to deliver to certain regions of the body (a par ticular challenge was getting gene-editing nucleases past the blood-brain barrier for treatment of diseases such as Huntington's). Since both technologies had advantages and disadvantages, their sponsors would have to race to get effective treatments to market first.CRISPRs were somewhat different. CRISPR technology harnessed a natural defense system of bacteria that has evolved to recognize and eliminate foreign DNA, giving bacteria "adaptive immunity." CRISPRs were even more simple and efficient than TALENs, fueling enormous excitement over their potential. However, because CRISPRs used a very short RNA sequence to guide their activity, some people worried that their effects wouldn't be pre cise enough; that is, they could result in "off-target" cleavages—a highly undesirable result. As of early 2015, there remained great uncertainty about which gene-editing technology would pay off. This uncertainty, unfortunately, dampened investor support for all three technologies.

結果 (繁體中文) 1:

競爭性技術

彷彿藥物開發是不是有風險的不夠，Sangamo公司還面臨著其ZFN TECHNOL OGY將其他基因編輯來替代過時的威脅。在2015年初，兩個備選方案進行了增益荷蘭國際集團牽引：TALEN的（轉錄激活樣效應核酸酶），和CRISPRs（集群定期相互間隔短回文重複）。TALEN的像的ZFN的，因為它們的特殊核酸酶鑑定者tify並結合至DNA的特定部分並切割的基因組中在所希望的點。兩者之間的主要區別是他們如何找到合適的DNA結合位置。到2015年，ZFN技術比較成熟，發展得更好，但TALEN技術被認為更直接地設計出具有治療，因此許多人認為它有在長期的ADVAN踏歌“。據斯蒂芬Ekker，梅奧診所癌症中心梅奧成癮研究中心主任，同時ZFN的設立原則的證明了基因組編輯技術，“TALEN的......做什麼最ZFN的事，但更便宜，更快，更好”。®在另一方面，TALEN分子較大，這使他們更難以傳遞到身體的某些區域（相提並論滿足特殊挑戰是越來越基因編輯核酸越過血 - 腦屏障用於治療疾病如亨廷頓氏）。由於這兩種技術有優點和缺點，他們的贊助商將不得不賽，以先得到有效的治療方法推向市場。®在另一方面，TALEN分子較大，這使它們更難以傳遞到身體的某些區域（相提並論滿足特殊挑戰是越來越基因編輯核酸酶經過血腦屏障用於治療疾病如亨廷頓氏）。由於這兩種技術有優點和缺點，他們的贊助商將不得不賽，以先得到有效的治療方法推向市場。®在另一方面，TALEN分子較大，這使它們更難以傳遞到身體的某些區域（相提並論滿足特殊挑戰是越來越基因編輯核酸酶經過血腦屏障用於治療疾病如亨廷頓氏）。由於這兩種技術有優點和缺點，他們的贊助商將不得不賽，以先得到有效的治療方法推向市場。

CRISPRs是有些不同。CRISPR技術利用，已經演變為識別和消除外來DNA，使細菌細菌的天然防禦系統“獲得性免疫。” CRISPRs甚至更加簡單，效率比TALEN的，在他們的潛力巨大的推波助瀾的興奮。然而，由於CRISPRs用了一個很短的RNA序列來指導自己的行為，有些人擔心他們的影響不會是前CISE不夠; 也就是說，它們可能會導致“脫靶”裂解-一個非常不希望的結果。

截至2015年初，仍然存在很大的不確定性哪些基因編輯技術將還清。這種不確定性，不幸的是，挫傷了投資者對所有三種技術的支持。

結果 (繁體中文) 2:

競爭技術

似乎藥物開發風險不夠大，桑加莫還面臨著一種威脅，即其ZFN技術基因基因被其他基因編輯替代品淘汰。2015年初，兩種替代品獲得了牽引力：TALENs（轉錄活化劑樣效應素核酸酶）和CRISPRs（定期間隔短節重複）。塔倫與ZFNs一樣，它們是特殊的核酸酶，它與DNA的特定部分結合並結合，並在所需的位置切割基因組。兩者的主要區別在於他們如何確定正確的DNA結合位置。到 2015 年，ZFN 技術更加成熟和開發得更好，但 TALEN 技術被認為更直接地設計了處理方法，因此許多人認為從長期來看，它具有輔助性。據梅奧診所癌症中心梅奧成癮研究中心主任斯蒂芬·埃克克說，而ZFNs已經建立了基因組編輯技術的原則證明，"塔倫斯...做ZFNs的大部分工作，但更便宜，更快，更好。 "®另一方面，TALEN分子更大，這使得他們更難傳遞到身體的某些區域（一個標準的挑戰是讓基因編輯核酶通過血腦治療亨廷頓舞蹈症等疾病的障礙）。由於這兩種技術都有優缺點，因此其贊助商必須爭先恐後地獲得有效的治療方法，才能首先推向市場。

CRISPR有些不同。CRISPR技術利用了細菌的自然防禦系統，這種系統已經進化到識別和消除外來DNA，賦予細菌"適應性免疫"。潛在。然而，由於CRISPR使用非常短的RNA序列來指導他們的活動，一些人擔心它們的效果不夠;也就是說，它們可能導致"偏離目標"的裂解，這是一個非常不可取的結果。

截至2015年初，基因編輯技術將能產生巨大影響。不幸的是，這種不確定性削弱了投資者對這三種技術的支援。

結果 (繁體中文) 3:

競爭科技
似乎藥物開發的風險還不够大，Sangamo還面臨著ZFN科技將被其他基因編輯替代品淘汰的威脅。2015年初，有兩種選擇獲得了牽引力：TALENs（轉錄啟動物樣效應核酸酶）和CRISPRs（有規律地聚集間隔的短回文重複序列）。TALENs就像ZFNs一樣，它們是一種特殊的核酸酶，能够識別並結合DNA的特定部分，並在所需的位置切割基因組。兩者的主要區別在於如何識別正確的DNA結合位置。到2015年，ZFN科技更加成熟和發展，但TALEN科技被認為更易於設計治療方案，囙此許多人認為它在長期內具有優勢，雖然ZFNs已經建立了基因組編輯科技的原理證明，“泰倫斯。。。“另一方面，TALEN分子更大，這使得它們更難傳遞到身體的某些區域（一個特別的挑戰是讓基因編輯核酸酶越過血腦屏障，用於治療亨廷頓氏症等疾病）。由於這兩種科技各有利弊，它們的贊助商將不得不爭先恐後地獲得有效的治療方法，以首先推向市場。
薯片有點不同。CRISPR科技利用了細菌的自然防禦系統，該系統已經進化到識別和消除外來DNA，賦予細菌“適應性免疫”。CRISPR甚至比TALENs更簡單、更有效，激發了人們對其潜力的巨大興奮。然而，由於CRISPRs使用一個非常短的RNA序列來指導它們的活動，一些人擔心它們的影響不够精確；也就是說，它們可能導致“偏離目標”的分裂，這是一個非常不受歡迎的結果。
截至2015年初，哪種基因編輯科技將獲得回報仍存在很大的不確定性。不幸的是，這種不確定性削弱了投資者對這三項科技的支持。