硬い人症候群は、筋肉の剛性および痙攣を無効にする稀な進行性の運動障害であり、しばしばインスリン依存性糖尿病に関連する。この症候群の患者では、Solimena etはグルタミン酸デカルボキシラーゼ(GAD)に対する自己抗体の存在を文書化し、主要な抑制性神経伝達物質y-アミノ酪酸(GARA)を分泌する膵臓ベータ細胞およびCNSニューロンに選択的に濃縮された酵素である。プラズマフェレーシスは試みられてきたが、ジアゼパムは依然として最も効果的な治療法である。それは GABA 受容体に作用します, GABA に対してより敏感になります。.残念ながら、病気が進行するにつれて、ジアゼパムは効果が低くなり、重度のけいれんが起こります。バクロフェンは、その受容体を活性化するためにGAHA分泌を必要としない直接GABA-Bアゴニストです.したがって、バクロフェンは、脊髄受容体に十分に高濃度で提供することができれば、論理的に硬い人症候群を治療するための有用な薬であろう。私たちは、脊髄起源の重度の痙性を脳内バクロフェンで治療し、経口薬が失敗したときに痙攣と剛性を大幅に低下させることを発見しました。私たちは今、硬い男症候群の2人の患者と同様の成功を報告します。
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